La recherche médicale comprend :
Des recherches fondamentales : ce sont les étapes qui permettent d’acquérir de nouvelles connaissances à partir d’observations ou de faits établis. Ces recherches sont généralement effectuées dans des laboratoires publics de recherche.
Des recherches appliquées : elles ont pour but d’atteindre un objectif particulier, en s’appuyant généralement sur les résultats de la recherche fondamentale. Cette recherche peut aboutir à une nouvelle méthode, un outil ou un nouveau traitement pour une pathologie, par exemple. Elle peut être réalisée par des laboratoires publics de recherche ou bien des laboratoires d’entreprises pharmaceutiques. La recherche appliquée comprend la recherche préclinique et recherche clinique. La recherche préclinique est l’étape où la molécule sera testée en laboratoire, afin d’en évaluer sa toxicité et son efficacité potentielle. La recherche clinique, qui suppose une participation de volontaires sains ou malades, est décrite plus en détails ci-dessous.
Qu’est ce qu’un essai clinique ?
Un essai clinique (aussi appelé étude clinique) est une étude réalisée chez l’être humain, afin d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un produit, en vue du développement d’une thérapie, d’un outil de diagnostic ou d’un dispositif médical. Un essai clinique peut inclure aussi bien des personnes malades qu’en bonne santé. L’essai clinique doit suivre une progression logique pour parfois aboutir à un produit utilisable pour les patients.
Qu’est-ce qu’un comparateur et qu’est-ce que la randomisation ?
Dans un essai clinique, on cherche à évaluer l’efficacité d’une nouvelle molécule. Dans le cadre d’un essai clinique dit « comparatif », on peut comparer l’efficacité de la nouvelle molécule à un autre traitement, s’il existe déjà, ou à un placebo. Le placebo est un médicament n’ayant aucune substance active. Il n’a donc aucun pouvoir thérapeutique. Dans l’essai clinique, il faudra donc diviser les patients en deux catégories : ceux qui vont recevoir la nouvelle molécule et ceux qui vont recevoir le placebo ou le traitement de référence. Cette étape est appelée « randomisation », c’est-à-dire que l’on va attribuer les patients dans l’un ou l’autre des groupes de manière aléatoire, par tirage au sort. Afin d’éviter de fausser les résultats de l’essai, les participants ignorent complètement s’ils font partie du groupe qui recevra la nouvelle molécule ou le placebo/traitement existant.
Que signifient phase I, II et III ? Quelle est leur différence ?
Qui peut y participer ?
Toute personne en bonne santé ou malade peut participer à un essai clinique si elle répond aux critères d’éligibilité. De plus, il faut être nécessairement inscrit au régime de la sécurité sociale. En ce qui concerne les enfants, la règlementation les protège particulièrement et seuls les enfants malades peuvent participer, sur autorisation parentale ou du tuteur légal. Pour les femmes enceintes et les personnes sous curatelle/tutelle, il faudra que les contraintes de l’essai soient minimales et que l’essai soit en rapport direct avec leur état de santé.
La loi stipule qu’ « aucune recherche (…) ne peut être effectuée sur une personne sans le consentement libre et éclairé, recueilli par écrit. Lorsqu’il est impossible à la personne concernée d’exprimer son consentement par écrit, celui-ci peut être attesté par la personne de confiance, un membre de la famille ou un des proches de la personne concernée, à condition que cette personne de confiance, ce membre ou ce proche soit indépendant de l’investigateur et du promoteur ».
Les essais cliniques sont toujours développés dans l’intérêt et le bénéfice du patient.
Quels sont les différents acteurs d’un essai clinique ?
C’est l’entité qui finance l’essai et s’assure que tout se déroule bien. Avant de débuter l’essai clinique, le promoteur doit soumettre le dossier de l’essai au comité de protection des personnes (CPP), ainsi qu’à l’ANSM.
L’ANSM vérifie que l’essai clinique qui va être mis en œuvre respecte bien toutes les méthodologies recommandées. Elle est tenue informée des effets indésirables qui peuvent survenir et de tout événement qui peut remettre en cause la sécurité des participants. Elle a l’autorité pour suspendre ou interdire un essai.
C’est la personne qui réalise et qui dirige l’essai clinique. Lorsque l’essai concerne un médicament, l’investigateur désigné est nécessairement un médecin. Lorsque l’essai se déroule dans différents endroits/hôpitaux (on parle d’essais multicentriques), le promoteur désigne un investigateur coordonnateur, parmi les investigateurs de chaque centre.
Patient, ou personne en bonne santé, volontaire et assuré social (n’étant pas privé de ses droits).
Quelles sont les informations à recevoir en cas de participation à un essai clinique ?
Avant de signer un consentement pour participer à un essai clinique, le participant doit recevoir un certain nombre d’informations concernant l’essai clinique. Ces informations portent sur :
- les objectifs, la méthodologie et la durée de l’essai,
- les bénéfices attendus et les risques prévisibles et/ou contraintes,
- l’avis de l’ANSM et du CPP,
- des informations concernant sa santé pendant ou à l’issue de l’essai, l’interdiction de participer à un autre essai clinique simultanément,
- le droit de refuser de participer ou le droit de se retirer à tout moment, sans aucun préjudice,
- l’assurance souscrite par le promoteur, permettant de dédommager les participants en cas d’accident lié à l’essai.
Quels sont les droits des participants à un essai clinique ?
Les participants ont le droit de prendre le temps de bien réfléchir avant de participer à un essai clinique, tout comme de quitter l’essai, en prévenant simplement le médecin de l’étude. Le participant a le droit de refuser la transmission des données le concernant, d’être informé des complications éventuelles chez d’autres participants et d’être informé des résultats globaux de l’essai.
Quels sont les devoirs des participants et des investigateurs à un essai clinique ?
L’investigateur est responsable de l’essai clinique. Il dirige l’essai et en vérifie le bon déroulement, ainsi que le respect des bonnes pratiques. Il est l’interlocuteur privilégié des participants.
| DEVOIRS DES PARTICIPANTS | DEVOIRS DES INVESTIGATEURS |
| Ne peut pas participer à plusieurs essais en même temps | Etre médecin inscrit à l’ordre des médecins |
| Ne peut pas être rémunéré, sauf cas particulier | Superviser le personnel et la structure qui prend en charge et héberge l’essai clinique |
| Toute indemnité, dans le cadre d’essais cliniques menés chez des enfants est interdite | S’assurer du respect du protocole mis en place |
| Les participants volontaires sains sont tous inscrits sur un fichier national | Responsable de la conservation et de l’archivage des résultats de l’essai clinique |
Les participants peuvent tout de même être indemnisés pour les frais engendrés par l’essai (titres de transport, compensation de contraintes, …).
Je me porte volontaire, je voudrais faire avancer la recherche sur une maladie, comment faire ?
Dans un premier temps, je me renseigne auprès de mon médecin traitant ou spécialiste, qui pourra me communiquer des informations. Je peux aussi trouver des informations auprès de l’hôpital où je suis suivi ou auprès des associations dédiées.
Concernant les maladies rares spécifiquement, je peux trouver des études en cours sur le site Orphanet.
Enfin, il existe des registres généraux, comme le site des essais cliniques de l’Union Européenne, qui recense tous les essais cliniques des Etats Membres ou celui de l’Institut National de Santé américain (NIH), qui recense tout essai clinique confondu, américain et à l’international. Ces deux sites sont en anglais.
Sur le site de la filière MCGRE, des informations sur les essais en cours sont disponibles. La filière peut également être contactée pour plus d’informations.
Quand aurai-je les résultats de l’essai auquel j’ai participé ?
Un essai clinique prend du temps. De manière générale, il faut souvent attendre un an, voire plus, pour obtenir les résultats et les analyses de l’essai. Ils sont disponibles, de façon synthétique, à tout participant qui le souhaite. Ces résultats sont souvent rendus publics par la suite, sous forme de publication scientifique et sur les registres généraux cités plus haut.
Sites et liens utiles pour trouver des informations
La thérapie génique consiste à introduire dans le corps humain le gène fonctionnel pour remplacer ou suppléer le gène muté, responsable de la maladie. Pour en comprendre les mécanismes, le site de l’Inserm fournit une documentation détaillée.
Pour la drépanocytose, cela consiste à purifier les cellules qui fabriquent les globules rouges et insérer un gène susceptible d’atténuer les effets néfastes de l’hémoglobine drépanocytaire.
La moelle osseuse est un tissu situé dans les cavités intra-osseuses, responsable de la production des cellules du sang (globules rouges, globules blancs, plaquettes, …). La greffe de moelle osseuse consiste à prélever ce tissu chez un donneur sain pour l’implanter chez un patient receveur. Cette greffe se fait en plusieurs étapes :
– une première étape nécessite de trouver un donneur compatible, au sein de la famille dans 95% des cas,
– puis vient l’étape du bilan pré-greffe pour le patient, où toute une série de tests est pratiquée, afin de vérifier que le patient ne court pas de risque inacceptable,
– l’étape dite de « conditionnement » consiste à détruire la moelle osseuse du patient. C’est une chimiothérapie plus ou moins intensive, avec ou sans irradiation. Cette étape, la plus délicate, supprime le système immunitaire du patient, qui devra donc être placé en chambre stérile,
– la greffe, à proprement parler, se passe sous la forme d’une perfusion,
– les cellules du donneur viendront coloniser petit à petit les os du patient et reconstituer la moelle osseuse. Cette étape dite « aplasie » prend plusieurs semaines et le patient restera dans la chambre stérile le temps de la reconstitution de son système immunitaire.
Pous plus d’informations sur la greffe de moelle osseuse, cliquez ici.
Si vous souhaitez en apprendre davantage sur le don de moelle osseuse, veuillez cliquer ici et ici.