Résumé de l'étude
Cet essai clinique est une étude de phase 2/3 qui évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'étavopivat et testera l'efficacité de l'étavopivat par rapport au placebo pour améliorer la quantité d'hémoglobine dans le sang et réduire le nombre de crises vaso-occlusives (moments où les vaisseaux sanguins se bouchent et provoquent des douleurs).Description détaillée Etavopivat est conçu pour activer la PKR et ainsi moduler le métabolisme des globules rouges en agissant sur deux voies critiques dans les globules rouges. Le programme de développement clinique etavopivat étudiera si la diminution du 2,3-DPG peut aider l'oxygène à se lier à l'hémoglobine (c'est-à-dire augmenter l'affinité pour l'oxygène), et ainsi augmenter l'ATP et avoir un impact sur la fonction des globules rouges. Cette étude est une étude randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle, multicentrique de phase 2/3 chez des patients âgés de 12 à 65 ans (inclus), atteints de drépanocytose. Deux analyses intermédiaires sont prévues dans ce plan d'étude. Initialement, les patients seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour recevoir l'un des deux niveaux de dose d'étavopivat ou de placebo. Lors de la première analyse intermédiaire, l'un des deux niveaux de dose d'étavopivat sera sélectionné pour la phase 3 de l'étude, dans laquelle les patients seront randomisés à 1:1 pour la dose d'étavopivat sélectionnée ou le placebo. L'efficacité sur l'hémoglobine sera évaluée lors de la deuxième analyse intermédiaire, puis sera testée avec l'évaluation de l'efficacité sur les crises vaso-occlusives lors de l'analyse finale. À l'issue de 52 semaines de traitement en double aveugle, les patients peuvent entrer dans une période d'extension en ouvert de 52 semaines avec l'étavopivat.
Identifiants de l'étude
Acronyme : HIBISCUSNuméro NCT : NCT04624659
Autres identifiants : 4202-HEM-301
Stade de recrutement
En coursPathologie concernée
DrépanocytoseSponsor et centres participants
Sponsor : Forma Therapeutics, Inc.Centres participants : CHU Montpellier, Hôpital Saint-Eloi, Montpellier - Hôpital Edouard HERRIOT, Lyon - Hôpital Emile Muller, Mulhouse - Hôpital Robert Debré, Paris
Informations complémentaires et contact
Contact :Vandy Black : Medicalinformation@formatherapeutics.com
Lien vers l'essai clinique