Résultats vasculaires cérébraux comparatifs à long terme après la transplantation par rapport aux soins standard chez les enfants atteints d’ anémie falciforme

Résumé de l'étude

Le but de la présente étude observationnelle est de réévaluer à distance la cohorte de 67 patients drépanocytaires atteints de vasculopathie cérébrale transcrânienne détectée par Doppler inclus dans le protocole national « Sickle Cell Transplant » et dont les résultats à 1 et 3 ans ont été publiés dans le JAMA (Journal de l'American Medical Association) en 2019 et en BHJ en 2020. La présente étude observationnelle a pour objectif de réévaluer à distance la cohorte de 67 enfants drépanocytaires inclus dans l'essai "Drepagreffe" en raison d'une vasculopathie cérébrale détectée par Doppler transcrânien. Les résultats à 1 et 3 ans ont été rapportés dans JAMA en 2019 dans BHJ en 2020. Cet essai était la première étude prospective mondiale comparant la transplantation aux soins standard dans la drépanocytose. Les vélocités étaient très significativement plus réduites avec une proportion plus élevée de patients avec des vélocités normalisées et une meilleure qualité de vie après la transplantation que sous les soins standards. Malgré une tendance à une meilleure évolution des lésions ischémiques à 3 ans, la différence n'était pas significative et les performances cognitives n'étaient pas différentes entre les deux groupes.

Identifiants de l'étude

Acronyme : DREPAGREFFE2
Numéro NCT : NCT05053932
Autres identifiants : DREPAGREFFE2

Stade de recrutement

En cours

Pathologie concernée

Drépanocytose

Sponsor et centres participants

Sponsor : Centre Hospitalier Intercommunal, Créteil - Centre National de la Recherche Scientifique, France - Etablissement Français du Sang
Centres participants : Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil, Créteil

Informations complémentaires et contact

Contact :
 Camille JUNG, camille.jung@chicreteil.fr

Lien vers l'essai clinique

Date finale de collecte des données

01/06/2023

Date d'achèvement de l'étude

01/06/2025