Résumé de l'étude
Le but de cette étude de phase 2 est d’évaluer l’activité du LUSPATERCEPT chez des patients adultes (> 18 ans) ayant une anémie rare : anémie sidéroblastique constitutionnelle, dysérythropoïèse congénitale ou anémie de Blackfan-Diamond. Les modalités de prescription du Luspatercept sont calquées sur celles des essais dans les thalassémies avec différents paliers de doses qui seront adaptées à la réponse hématologique. La durée maximale de traitement sera de 52 semaines avec au décours une période de suivi de 6 mois. Cette étude sera ouverte dans 3 pays (France, Italie, Espagne) et prévoit d’inclure 45 patients en tout (15 par groupe de pathologies).Critères d’inclusion :
- Patients sous support transfusionnel (sauf pour les patients ABD pour qui c’est un critère d’exclusion) ou patients ayant une anémie chronique significative (< 10.5 g/dL) et qui sont soit en indépendance thérapeutique (pas de traitement de fond), soit, pour les seuls patients ABD, sous corticothérapie
- Patients génétiquement caractérisés avec pour les patients ABD un variant pathogène des gènes RPS19, RPL5, RPL11 & RPS26 (génotypes représentant la majorité des patients).
Identifiants de l'étude
Acronyme : LUSPARAAutres identifiants : Numéro EUCT : 2024-520200-26 Autres identifiants : CA056-115
Stade de recrutement
En coursPathologie concernée
Autres maladies de l’hémoglobineSponsor et centres participants
Sponsor : EUROBLOODNET ASSOCIATIONCentres participants : Hôpital Saint-Louis, Paris - Hôpital Necker, Paris – CHU de Montpellier - CHU de Lille
Informations complémentaires et contact
Contact :thierry.leblanc@aphp.fr