Résumé de l'étude
Une étude de phase 3b, ouverte, à un seul bras, avec roulement pour évaluer l'innocuité à long terme du luspatercept, pour les participants suivants :Participants recevant du luspatercept selon un protocole parent au moment de leur transition vers l'étude de reconduction, qui tolèrent le régime prescrit par le protocole dans l'essai parent et, de l'avis de l'investigateur, peuvent tirer un bénéfice clinique de la poursuite du traitement par luspatercept
Les participants à la phase de suivi précédemment traités avec le luspatercept ou le placebo dans le protocole parent continueront dans un suivi post-traitement à long terme dans l'étude de reconduction jusqu'à ce que les engagements de suivi soient respectés
La conception de l'étude est divisée en phase de transition, phase de traitement et phase de suivi. Les participants entreront dans la phase de transition et, selon leurs antécédents, entreront soit dans la phase de traitement, soit dans la phase de suivi post-traitement à long terme (LTPTFU)
La phase de transition est définie comme une visite d'inscription
Phase de traitement : pour les participants au traitement par le luspatercept, la dose et le calendrier de luspatercept dans cette étude seront les mêmes que la dernière dose et le dernier calendrier de l'étude parente sur le luspatercept. Cela ne s'applique pas aux participants qui sont en suivi à long terme du protocole parent
La phase de suivi comprend :
- Visite de suivi de sécurité de 42 jours
Au cours du suivi de l'innocuité, les participants seront suivis pendant 42 jours après la dernière dose de luspatercept, pour l'évaluation des paramètres liés à l'innocuité et la notification des événements indésirables (EI).
- Phase de suivi post-traitement à long terme (LTPTFU)
Les participants seront suivis pour la survie globale tous les 6 mois pendant au moins 5 ans à compter de la première dose de luspatercept dans le protocole parent, ou 3 ans après le traitement à partir de la dernière dose, selon la dernière éventualité, ou jusqu'au décès, retrait du consentement, fin de l'étude , ou jusqu'à ce qu'un sujet soit perdu de vue. Les participants seront également surveillés pour la progression vers l'AML ou toute tumeur maligne/pré-malignité. Les nouvelles thérapies anticancéreuses ou liées à une maladie doivent être collectées au même moment
Les participants passant d'une étude parentale sur le luspatercept dans le suivi post-traitement (innocuité ou LTPTFU) continueront à partir du même point équivalent dans cette étude de reconduction.
L'étude de reconduction sera terminée et les participants concernés abandonneront l'étude lorsque tous les participants auront accompli au moins 5 ans à compter de la première dose de luspatercept dans le protocole parent, ou 3 ans de post-traitement à partir de la dernière dose, selon la dernière éventualité.
Identifiants de l'étude
Acronyme : ACE-536Numéro NCT : NCT04064060
Autres identifiants : ACE-536-LTFU-001|U1111-1235-8123|2018-002915-93
Stade de recrutement
En coursPathologie concernée
ThalassémiesSponsor et centres participants
Sponsor : CelgeneCentres participants : CHU d'Angers, Angers - Hôpital Henri Mondor Créteil - Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Albert Michallon La Tronche - CHRU de Lille-Hôpital Claude Huriez Lille - Institution locale, Lille - Hôpital de La Timone Marseille - Hôpital Saint Louis Paris - Institution locale Site 302 Paris - Hôpital Haut Lévêque Pessac (Pas encore de recrutement) - Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite - Hôpital civil Strasbourg - Institut Universitaire du Cancer de Toulouse , Oncopole Toulouse - Hôpital Bretonneau Tours (Pas encore de recrutement)
Informations complémentaires et contact
Contact :BMS Study Connect www.BMSStudyConnect.com
Lien vers l'essai clinique