Résumé de l'étude
Cette étude est un registre observationnel (c'est-à-dire non interventionnel), longitudinal, multicentrique et mondial pour les patients présentant un déficit en pyruvate kinase (PK), une anémie hémolytique non sphérocytaire rare.Ce registre sera ouvert à l'inscription pendant 7 ans et tous les participants inscrits seront suivis de manière prospective pendant au moins 2 ans et jusqu'à 9 ans.
Les données seront collectées auprès des médecins du registre participants, des participants et, le cas échéant, des parents/tuteurs qui ont fourni un consentement éclairé ou un assentiment (le cas échéant) et une autorisation conformément aux lois et réglementations applicables.
Les données doivent inclure des données démographiques, cliniques et de traitement ; et d'autres données pertinentes pour la prise en charge des patients présentant un déficit en PK. L'examen annuel des dossiers et la saisie des données sont attendus afin d'améliorer la compréhension longitudinale du déficit en PK ; cependant, aucun calendrier d'évaluation de protocole spécifique n'est requis par ce protocole de registre.
Identifiants de l'étude
Acronyme : Registre PEAKNuméro NCT : NCT03481738
Autres identifiants : AG348-C-008
Stade de recrutement
En coursPathologie concernée
EnzymopathiesSponsor et centres participants
Sponsor : Agios Pharmaceuticals, Inc.Centres participants : Hopital Necker, Paris
Informations complémentaires et contact
Contact :MedInfo@agios.com
Lien vers l'essai clinique