La Commission européenne a accordé une AMM conditionnelle à Casgevy, dans le traitement des patients âgés de 12 ans et plus et atteints de drépanocytose sévère présentant des crises vaso-occlusives récurrentes ou de bêta-thalassémie transfuso-dépendante, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur de cellules souches hématopoïétiques apparenté HLA compatible n’est pas disponible.
Filière de santé maladies constitutionnelles rares
du globule rouge et de l’érythropoïèse
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