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MCGRE – Filière de santé maladies rares
Filière de santé maladies constitutionnelles rares
du globule rouge et de l’érythropoïèse
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Publications

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  • Why and how I use hydroxyurea to treat young patients with sickle cell anemia

    C. Pondarré, A. Soulié

    10.1684/hma.2023.1826

    L’hydroxyurée a été, pendant 25 ans, l’unique traitement médicamenteux atténuateur de la drépanocytose. Malgré des données d’efficacité et de tolérance solides dans les formes génétiques homozygotes SS et Sβ°, sa prescription a été longtemps réservée aux patients les plus sévères, et seulement après la récurrence des complications vaso-occlusives.

    « Revue faisant le point sur pourquoi et comment utiliser l'hydroxyurée chez l'enfant »

    Proposé le 01/07/2024 par Corinne Pondarre

  • Clinical events in a long-term prospective neonatal cohort of children with sickle cell disease: Evidence for a high disease burden without systematic preventive intensification with hydroxyurea

    A. Soulié, A. Kamdem, F. Neumann, I. Hau, F. Madhi, C. Delestrain, M. Shum, A. Carlier-Gonod, A. Malterre, H. Lezeau, B. Khazem, E. Belozertseva, E. Guémas, R. Epaud, S. Pissard, C. Arnaud, C. Pondarré

    37883505

    Correspondance

    « Description de l'état de santé des enfants atteins de drépanocytose, ayant bénéficié du dépistage néonatal et de la prise en charge recommandée. »

    Proposé le 01/07/2024 par Corinne Pondarre

  • High risk of progression for chronic major organ complications of sickle cell disease in adolescents and young adults: A long-term neonatal cohort study

    M. Borgey, I. Genty, A. Habibi, J-B Arlet, N. Dhedin, F. Lionnet, E. Bernit, M. Etienne Julan, G. Loko, C. Arnaud, A. Kamdem, S. Pissard, E. Guémas, C. Noizat, C. Pondarré

    38686944

    « Etude descriptive de l'état de santé des adolescents et jeunes adultes atteints de drépanocytose, ayant bénéficié du dépistage néonatal, et de la prise en charge recommandée. »

    Proposé le 01/07/2024 par Corinne Pondarre

  • Platelets mediate the clearance of senescent red blood cells by forming prophagocytic platelet-cell complexes

    D.C. Ningtyas, F. Leitner, H. Sohail,T.Y Lin, S.M. Hicks, Sidra Ali, M. Drew, K. Javed, J. Lee, E. Kenangalem, J.R. Poespoprodjo, N.M. Anstey, M. Tapis, P.YI Choi, S. Kho, E.E. Gardiner, B.J. McMorran

    37992231

    Environ 0,1% à 0,3% des globules rouges (GR) humains forment des complexes plaquettes-GR (P-GR). Ces complexes augmentent dans des maladies comme la drépanocytose et le paludisme, et chez les GR vieillissants. Les perturbations de ce processus peuvent affecter l'homéostasie des GR et augmenter le risque de thrombose.

    « Ce travail suggère un lien étroit dans l'érythrophagocytose chez les patients drépanocytaires, où plusieurs facteurs physiopathologiques de la maladie favorisent la formation de complexes plaquettes-GR (P-GR), expliquant ainsi une accélération de l'élimination des globules rouges. »

    Proposé le 01/07/2024 par Kim-Anh NGUYEN-PEYRE

  • Investigation of thrombin generation assay to predict vaso-occlusive crisis in adulthood with sickle cell disease

    Guillaume Feugray, Fiston Kasonga, Maximilien Grall, Cécile Dumesnil, Ygal Benhamou, Valery Brunel, Véronique Le Cam Duchez, 1 Agnès Lahary, and Paul Billoir

    36277754

    Etude prospective

    « Etude comparant des drépanocytaires à l’état d’équilibre, pendant CVO et témoins pour évaluer la relation entre TGA et hypercoagulabilité dans la drépanocytose et prédiction de CVO dans l’année. »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

  • Effect of a physical Exercise program on the Inflammatory respnse, cardiac functions

    Daniele Andreza Antonelli Rossi, Jonas Alves De Araujo Junior, Gustavo José Luvizutto, Rodrigo Bazan, Péricles Sidnei Salmazo, Gabriel Pinheiro Modolo, João Carlos Hueb, Hélio Rubens de Carvalho Nunes, Newton Key Hokama, Marcos Ferreira Minicucci, Meliza Goi Roscani, Silméia Garcia Zanati Bazan

    37373647

    « Etude prospective non randomisée qui a étudié l’effet de l’activité physique sur les paramètres de l’inflammation : IL1, IL6, IL10, TNF-a, CRP, BNP. »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

  • Impact of prenatal corticosteroid therapy on sickle cell disease in pregnant women

    Florence Wang, Laurent Mandelbrot, Louis Affo, Frédéric Galacteros, Stéphane Bounan, Hervé Fernandez, Axel Fichez, Giovanna Cannas, Marine Driessen, Véronique Debarge, Gylna Loko, Mayi Gnofam, Caroline Makowski, Olivier Graesslin, Bassam Haddad, Jeanne Sibiude; Drepagest Study Group

    37158403

    « Etude rétrospective observationnelle multicentrique (DREPAGEST) visant à évaluer la survenue de CVO pendant la grossesse nécessitant des soins hospitaliers d’urgence. »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

  • Outcomes of Pregnancy in Sickle Cell Disease Patients: Results from the Prospective ESCORT-HU Cohort Study

    Anoosha Habibi, Giovanna Cannas, Pablo Bartolucci, Ersi Voskaridou, Laure Joseph, Emmanuelle Bernit, Justine Gellen-Dautremer, Corine Charneau, Stephanie Ngo and Frédéric Galactéros

    36831132

    « Cette étude décrit les issues de grossesse ( n = 128) rapportées dans l’étude non interventionnelle européenne sur la drépanocytose COhoRT-HydroxyUrea (ES-CORT-HU). »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

  • Hydroxyurea treatment for sickle cell anemia during pregnancy and lactation: Current evidence and knowledge gaps

    Min Dong, Russell E Ware, André Dallmann, Alexander A Vinks

    36928875

    « Méta analyse sur l'Hydroxyurée, la grossesse et l'allaitement. »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

  • IF IM in a crisis: Intranasal fentanyl versus intravenous morphine in adult vaso-occlusive crisis

    Osama Assad, Rolando Zamora, Kyle Brown, Leon Melnitsky, Jessica Moses, Veronica Sherman

    36481614

    Etude rétrospective multicentrique de 5 services des urgences accueillant des patients drépanocytaires entre le 1er janvier 2021 et le 28 février 2022.

    « Evaluation de l'efficacité de IF aux urgences en crise (non infériorité), différentiel de score avant/après administration. »

    Proposé le 24/10/2023 par Louis Affo

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